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21 Mai 2022 :Un comité clé de l’Agence européenne des médicaments a recommandé vendredi l’approbation d’une thérapie génique développée par PTC Therapeutics pour traiter une maladie neurologique rare. Le médicament, appelé Upstaza, corrige une mutation qui provoque un déficit en AADC, qui perturbe la signalisation dans le système nerveux et entraîne une invalidité à vie.

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12 Mai 2022 :Nouveau medicament pour la Retinopathie pigmantaire:

la FDA octoie au laboratoire GenSight Biologics la désignation Fast Track pour GS030 comme traitement optogénétique de la rétinopathie pigmentaire

https://www.gensight-biologics.com/

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08 Aout 2024: 

leader mondial de la biotechnologie CSL annonce aujourd’hui avoir reçu l’autorisation pour son traitement HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec).
Il s’agit du premier traitement de thérapie génique pour les hommes adultes, âgés de plus de 18 ans, souffrant d’hémophilie B sévère ou modérément sévère (déficience du facteur IX congénital).
HEMGENIX® est un traitement thérapeutique à dose unique qui permet aux personnes atteintes d’hémophilie B de produire leur propre facteur IX, ce qui peut réduire le risque d’hémorragie

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